Dalam langkah yang menandai babak baru dalam terapi penyakit jantung langka, FDA resmi menyetujui perluasan indikasi AMVUTTRA® (vutrisiran), menjadikannya terapi RNA interference (RNAi) pertama yang terbukti mengurangi kematian kardiovaskular, rawat inap, dan kunjungan darurat akibat gagal jantung pada pasien dewasa dengan transthyretin-mediated amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM).
Kabar ini datang dari Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ALNY), pemimpin global di bidang terapi RNAi, yang telah menghabiskan hampir dua dekade meneliti dan mengembangkan pengobatan inovatif berbasis bioteknologi molekuler.
Kini, usaha itu membuahkan hasil yang bisa menyelamatkan puluhan ribu nyawa.
Apa Itu ATTR-CM, dan Mengapa Begitu Serius?
ATTR-CM merupakan penyakit degeneratif mematikan yang disebabkan oleh akumulasi protein transthyretin (TTR) yang salah lipat dan membentuk fibril amiloid, menyerang otot jantung secara progresif.
Sekitar 150.000 orang di AS dan lebih dari 300.000 orang secara global menderita penyakit ini kebanyakan belum terdiagnosis atau belum mendapatkan terapi yang efektif.
Penyakit ini sering disalahartikan sebagai gagal jantung biasa pada usia lanjut, hingga akhirnya terlalu terlambat untuk ditangani. Tanpa pengobatan yang efektif, pasien menghadapi risiko penurunan fungsi jantung secara cepat dan kematian dini.
Vutrisiran Menyasar Akar Masalah dengan Presisi Molekuler
AMVUTTRA (vutrisiran) bekerja dengan teknologi RNAi mematikan gen penghasil TTR sebelum protein salah lipat terbentuk. Dengan hanya empat suntikan subkutan per tahun, pasien dapat secara signifikan menurunkan kadar TTR dalam darah, memperlambat bahkan menghentikan proses amiloidosis.
Dalam uji klinis HELIOS-B fase 3, AMVUTTRA menunjukkan:
* Penurunan risiko kematian sebesar 36% dalam 42 bulan.
* Penurunan rawat inap kardiovaskular sebesar 28–33%.
* Peningkatan kualitas hidup, fungsi fisik, dan biomarker kardiovaskular (NT-proBNP, troponin I).
* Tidak ada temuan efek samping baru, menegaskan profil keamanannya.
Hasil lengkap studi ini telah dipublikasikan di The New England Journal of Medicine dan dipresentasikan pada European Society of Cardiology Congress dua forum paling kredibel di dunia kedokteran.
Lebih dari Sekadar Obat Dukungan Nyata untuk Pasien
Alnylam tak hanya menawarkan obat, tetapi juga membangun sistem dukungan penuh lewat Alnylam Assist®, program yang membantu pasien dari proses akses asuransi, edukasi, hingga dukungan keuangan.
Menariknya, lebih dari 99% pasien hATTR-PN telah tercakup asuransi dan mayoritas tidak membayar biaya pribadi. Model ini kemungkinan besar juga berlaku untuk pasien ATTR-CM, mengingat data klinis dan dinamika payer yang serupa.
Persetujuan Global Menyusul
Tak berhenti di FDA, Alnylam telah mengajukan perizinan internasional di berbagai otoritas regulasi, termasuk:
* European Medicines Agency (EMA)
* ANVISA (Brazil)
* PMDA (Jepang)
Dengan jalur percepatan di beberapa negara, kemungkinan pasien global akan segera mendapatkan akses ke terapi ini dalam waktu dekat.
Titik Balik bagi Pasien ATTR-CM
Persetujuan FDA terhadap AMVUTTRA sebagai pengobatan ATTR-CM bukan hanya kemenangan ilmiah ini adalah momen harapan. Seperti yang disampaikan oleh Dr. Ronald Witteles dari Stanford University, “Pasien bisa hidup lebih lama, lebih baik, dan lebih bebas dari rumah sakit.”
Dan untuk komunitas penderita ATTR amyloidosis yang selama ini merasa diabaikan, ini adalah sinyal bahwa perubahan nyata sedang terjadi. Muriel Finkel, Presiden Amyloidosis Support Groups, menyebutnya “sebuah momen penting” dan “suar harapan.”
